原標題：漸凍癥創新藥在青島完成山東首針

來源：青島晚報

原標題：漸凍癥創新藥在青島完成山東首針

來源：青島晚報

本報6月13日訊 6月12日，漸凍癥患者王女士在青島大學附屬醫院接受托夫生注射液的注射治療。這也是肌萎縮側索硬化癥（ALS，俗稱“漸凍癥”）靶向治療藥物托夫生注射液的山東首針。

肌萎縮側索硬化癥是運動神經元病中最常見的表現形式，通常會導致患者大腦和脊髓中與運動相關的神經細胞逐漸死亡，從而引起全身與自主運動相關的肌肉無力和萎縮，最終，患者往往因吞咽困難、呼吸肌無力等問題而死亡，存活時間通常為3至5年。SOD1是第一個被發現的ALS致病基因，也是中國ALS人群中最常見的致病基因。在所有ALS患者中，無論其有無家族病史，都有一定幾率是由SOD1基因突變引起，疾病的致死性導致患者對于針對明確靶點的對因治療藥物的需求極為迫切。

去年9月，托夫生注射液在中國獲批，用于治療攜帶超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突變的肌萎縮側索硬化（ALS）成人患者。6月10日，渤健中國宣布托夫生注射液在中國商業上市，并陸續在北京、廣州、杭州、青島等地落地首針，開啟了中國漸凍癥精準診療新時代。

“托夫生注射液作為全球首個獲批，用于治療SOD1-ALS成人患者的疾病修正治療藥物，突破了傳統‘對癥治療’的局限，首次實現‘對因干預’。其核心機制在于通過抑制SOD1蛋白合成，減少毒性蛋白蓄積，從源頭減輕運動神經元的損傷，延緩疾病進展。”青大附院神經內科孫醫生說。

此次青大附院市南院區率先在山東省開展托夫生治療，為省內乃至全國SOD1-ALS患者打開了全新的生命之門。目前，山東省地市層面定制型商業醫療保險罕見病特藥目錄已收載托夫生注射液，進一步提升了肌萎縮側索硬化癥患者對創新藥物的可及性。

（青報全媒體/觀海新聞記者 吳涵）

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